天天消息！讓罕見(jiàn)病患者用上“救命藥”，張江崛起醫(yī)療創(chuàng)新試驗(yàn)場(chǎng)

活力四射，猶看上海張江國(guó)家自主創(chuàng)新示范區(qū)。躬身力行于浦東阡陌，奮勉力爭(zhēng)成科創(chuàng)巨擘。

在深化改革、先行先試的使命中，張江示范區(qū)將海納百川的城市品質(zhì)在這片試驗(yàn)田上，與活力四射的闖勁有機(jī)糅合。

(資料圖片僅供參考)

如今，全新的產(chǎn)業(yè)滋養(yǎng)了遍及上海16區(qū)22個(gè)園區(qū)的土壤。1700余家研發(fā)機(jī)構(gòu)，300余家公共服務(wù)平臺(tái)；近7萬(wàn)家科技創(chuàng)新型企業(yè)形成了巨大的集群效應(yīng)，吸引了來(lái)自全球各地青年才俊。

在上海，在張江，創(chuàng)業(yè)者們或許會(huì)遇到困難、坎坷，但“鼓勵(lì)創(chuàng)新、寬容失敗”的張江示范區(qū)正與創(chuàng)業(yè)者一起在風(fēng)雨中成長(zhǎng)。

上海推進(jìn)科技創(chuàng)新中心建設(shè)辦公室、上海市高層次人才事務(wù)中心、人民網(wǎng)上海頻道聯(lián)合推出“活力四射的張江·正遠(yuǎn)航”系列報(bào)道，展現(xiàn)科創(chuàng)大潮背后張江崛起之緣由，分享創(chuàng)業(yè)者破繭成長(zhǎng)之艱辛。

今天，我們講述的是生物醫(yī)藥背后的科創(chuàng)故事。

讓罕見(jiàn)病患者不僅有藥可醫(yī)，而且用得起“救命藥”，這不僅是罕見(jiàn)病患者及家屬的期待，也是醫(yī)者的期待，更是無(wú)數(shù)醫(yī)藥研發(fā)者堅(jiān)持不懈的追求。

視頻制作：鄔迪

不懼疑難雜癥，讓基因治療藥物能夠惠及更多患者

“在人生成長(zhǎng)經(jīng)歷中，多次看到中國(guó)的罕見(jiàn)病病人及其家屬渴求有效的治療藥物和治療方式，但是‘無(wú)藥可醫(yī)’或‘天價(jià)藥’的困境讓他們望而卻步……”

輝大（上海）生物科技有限公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼CSO施霖宇說(shuō)：“于是，我心中逐漸萌生了一個(gè)念頭，盡我所能投入到相關(guān)藥物研制中去。”

“我中學(xué)期間就非常喜歡生物這門學(xué)科，本碩博一路走來(lái)都專注于生物科學(xué)領(lǐng)域的學(xué)術(shù)提升。”

回國(guó)后，施霖宇第一份工作就加入了位于張江的中國(guó)科學(xué)院生物與化學(xué)交叉研究中心。“附近有上海藥物研究所、國(guó)家蛋白質(zhì)中心等知名科研機(jī)構(gòu)，在張江，我感受到了濃厚的學(xué)術(shù)氛圍。”

輝大（上海）生物科技聯(lián)合創(chuàng)始人兼CSO施霖宇。受訪者供圖

2018年成立輝大（上海）生物科技有限公司（下稱“輝大基因”）后，施霖宇來(lái)到了張江周浦國(guó)際醫(yī)學(xué)園區(qū)。“良好的創(chuàng)業(yè)氛圍，齊全的配套設(shè)施，讓公司得以迅速發(fā)展。由于公司對(duì)于空間需求升級(jí)，我們搬遷至外高橋保稅區(qū)內(nèi)的自貿(mào)壹號(hào)生命科技產(chǎn)業(yè)園，同樣獲得了各級(jí)政府和園區(qū)給予的大力支持，并且有越來(lái)越多的優(yōu)秀人才加入我們，使得公司更上一個(gè)臺(tái)階。”

創(chuàng)業(yè)以來(lái)，輝大基因一直致力于對(duì)基因編輯工具的優(yōu)化和改造，并且將這些具有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的工具應(yīng)用到遺傳性罕見(jiàn)病和一些常見(jiàn)病的藥物開發(fā)中去，希望能實(shí)現(xiàn)“一針治愈”，解決某些疾病“無(wú)藥可醫(yī)”的問(wèn)題，讓基因治療藥物能夠惠及更多的患者。

位于張江自貿(mào)保稅園的輝大（上海）生物科技。輝大供圖

三年來(lái)，輝大基因在張江實(shí)現(xiàn)了規(guī)模的躍升，施霖宇也完成了個(gè)人角色的轉(zhuǎn)變。“我們團(tuán)隊(duì)從最初的三人發(fā)展到現(xiàn)在百余人，我也從單純的研究者邁入了團(tuán)隊(duì)管理者的行列，優(yōu)秀人才的加入令輝大基因有源源不斷的動(dòng)能去實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新理念。”

在施霖宇眼中，張江的變化一直是日新月異的。如今的張江，更是承載著建設(shè)具有全球影響力科技創(chuàng)新中心的國(guó)家戰(zhàn)略。張江的信息技術(shù)、生物醫(yī)藥等產(chǎn)業(yè)已形成業(yè)界頗具影響力的產(chǎn)業(yè)集群，被稱為中國(guó)的“硅谷”和“藥谷”。“我為能在這里與行業(yè)里的各位前輩和同仁們一起推動(dòng)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新、技術(shù)創(chuàng)新而感到榮幸和自豪。在這片熱土上，輝大基因也將利用自己的自主創(chuàng)新研發(fā)能力，在基因編輯領(lǐng)域繼續(xù)發(fā)力，為中國(guó)的創(chuàng)新藥事業(yè)做出更多的貢獻(xiàn)。”

以科技為信，以患者為念，讓國(guó)人用上便宜國(guó)產(chǎn)好藥

“親眼看著自己的藥生產(chǎn)出來(lái)，通過(guò)針管一滴一滴輸入到病患的體內(nèi)。然后再親見(jiàn)病患一天一天地恢復(fù)，下床行動(dòng)，開始跑跳……這讓我成就感爆棚。”信念醫(yī)藥科技(上海)有限公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO鄭靜博士這樣說(shuō)道。

“特別值得一提的是，公司自主研發(fā)的首個(gè)暨亞洲第一個(gè)血友病B單次靜脈給藥AAV基因治療在研藥物（BBM-H901注射液）就誕生于張江。目前臨床療效及安全數(shù)據(jù)均良好，同時(shí)整體臨床研究結(jié)果已于2022年5月發(fā)表于國(guó)際血液學(xué)權(quán)威期刊《柳葉刀-血液病學(xué)》（The Lancet Haematology）。而且，我們公司也是從張江起步，這令我印象非常深刻。”

2018年，鄭靜與肖嘯博士在張江創(chuàng)立了信念醫(yī)藥。“以科技為信，以患者為念”，讓中國(guó)的病人買得起、用得上、治得好，這也是信念醫(yī)藥名字的來(lái)源。兩人決定從臨床急需的突破性療法和罕見(jiàn)病用藥入手，致力于基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用。

信念醫(yī)藥科技CEO鄭靜。受訪者供圖

“一直以來(lái)，張江良好的區(qū)位優(yōu)勢(shì)、優(yōu)質(zhì)的營(yíng)商環(huán)境，流暢的政企對(duì)接給我留下深刻印象，出臺(tái)的引進(jìn)人才、稅收優(yōu)惠和產(chǎn)業(yè)扶持政策讓創(chuàng)業(yè)者實(shí)實(shí)在在感受到溫暖，達(dá)到了助力企業(yè)高效發(fā)展的效果。”鄭靜將張江的營(yíng)商環(huán)境和惠企政策魅力凝練為“活力”“專業(yè)”“創(chuàng)新”。

其實(shí)，在此之前，鄭靜早已和張江科創(chuàng)結(jié)下不解之緣。2001年，她本科畢業(yè)后來(lái)到上海就讀研究生，期間與合作伙伴在張江創(chuàng)立過(guò)兩家生物醫(yī)藥公司。鄭靜之所以再次選擇張江，離不開張江對(duì)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的全方位支持，針對(duì)創(chuàng)新藥研發(fā)的每個(gè)階段都有相應(yīng)的扶持政策。

鄭靜創(chuàng)設(shè)的信念醫(yī)藥旨在為基因缺陷遺傳病、神經(jīng)退行性疾病，年齡相關(guān)的退行性疾病，以及包括癌癥在內(nèi)的多種重大疾病、常見(jiàn)病開發(fā)創(chuàng)新性的基因療法。目前公司研發(fā)管線在兼顧罕見(jiàn)病基因治療研發(fā)的同時(shí)，已經(jīng)積極布局大病藥物的開發(fā)，并取得了一些可喜的成果。部分藥物如血友病A、血友病B、宮頸癌、關(guān)節(jié)炎、眼科疾病、帕金森等藥物已經(jīng)進(jìn)入臨床開發(fā)階段。其中，研發(fā)最快的兩個(gè)產(chǎn)品就是血友病B和血友病A。

目前，全球已知的罕見(jiàn)病有7000多種，血友病是罕見(jiàn)病的一種。患者如同“玻璃人”般脆弱，小小的磕碰就可能導(dǎo)致血流不止，嚴(yán)重的通常肌肉和關(guān)節(jié)會(huì)自發(fā)流血，造成關(guān)節(jié)永久性損傷。

在張江園區(qū)的大力支持下，信念醫(yī)藥目前正進(jìn)行商業(yè)化的管線產(chǎn)品BBM-H901，這是針對(duì)B型血友病的用藥。BBM-H901注射液是國(guó)內(nèi)第一個(gè)獲批進(jìn)入注冊(cè)臨床試驗(yàn)的血友病靜脈給藥AAV基因治療藥物，也是中國(guó)乃至亞洲第一個(gè)靜脈給藥的罕見(jiàn)病基因治療藥物。

位于張江徐匯園的信念醫(yī)藥科技。信念醫(yī)藥供圖

鄭靜介紹，在血液病領(lǐng)域，基因療法打破血漿原料限制，不依賴于血漿原料，沒(méi)有血漿供應(yīng)不足的風(fēng)險(xiǎn)。患者治療成本也大幅下降，治療費(fèi)用從每周數(shù)次針劑，變?yōu)榻K生只需一次性注射或數(shù)年一次，總治療費(fèi)用大大降低，并且未來(lái)通過(guò)技術(shù)進(jìn)步與生產(chǎn)優(yōu)化，能進(jìn)一步降低藥品費(fèi)用成本。

“相比國(guó)外研發(fā)的同類產(chǎn)品，我們的產(chǎn)品更加安全低毒，適用人群更廣，國(guó)人終于可以買得到、用得上相對(duì)便宜的國(guó)產(chǎn)好藥了。”鄭靜感到很欣慰。

“這些年來(lái)，我深刻感受到了張江生物醫(yī)藥的蓬勃發(fā)展。”鄭靜相信，未來(lái)張江一定能成為全國(guó)乃至全球生物醫(yī)藥發(fā)展的高地。

結(jié)語(yǔ)：

面對(duì)挑戰(zhàn)，創(chuàng)業(yè)者們沒(méi)有停下創(chuàng)新的腳步；面臨困難，張江人們互相守望，主動(dòng)邁出步子迎接風(fēng)雨后的彩虹。

“從0到1”，人們?cè)趶埥痉秴^(qū)為一批人的夢(mèng)想創(chuàng)造機(jī)會(huì)與價(jià)值。張江示范區(qū)不斷踴躍在中國(guó)科創(chuàng)最前沿，創(chuàng)造著一個(gè)又一個(gè)奇跡。

青年才俊們親眼見(jiàn)證著“中國(guó)的張江”變?yōu)?ldquo;世界的張江”。三十而立，是機(jī)遇，也是動(dòng)力。

愛(ài)科創(chuàng)，愛(ài)張江，愛(ài)上海。

標(biāo)簽： 基因治療 活力四射 科技創(chuàng)新 醫(yī)藥科技